通過移植健康皮膚治療罕見皮膚病

日本名古屋大學醫學研究生院的研究人員通過將基因健康的皮膚移植到炎癥區域，成功地治療了表皮松解性魚鱗病(EI)和五彩紙屑魚鱗病(IWC)。將健康的皮膚移植到發炎的部位已經被用作治療嚴重燒傷的一種選擇。他們把這種技術從常見病應用到罕見病上。他們的研究可能為這些具有挑戰性的皮膚疾病的新的有效治療策略鋪平道路。這項研究發表在《British Journal of Dermatology》上。

EI和IWC是一種罕見的遺傳性皮膚病，由皮膚中產生角蛋白的兩個基因之一KRT1或KRT10的突變引起。由于角蛋白對維持皮膚完整性很重要，這些突變導致脆弱的皮膚起泡并形成厚厚的鱗片。

一些患有這些疾病的患者在受影響的區域顯示出大片健康的皮膚。這些斑點是由反向體細胞重組產生的，這是一個自發的基因變化通過改變導致皮膚狀況的基因來糾正突變的過程。這會使受影響的區域恢復到健康狀態。

由Tanahashi講師，Masashi Akiyama教授和Takuya Takeichi副教授領導的研究小組意識到，可逆的體細胞重組可以用于開創性的治療。通過制造一種被稱為培養表皮自體移植物(CEAs)的移植物，這種移植物含有基因突變糾正，可以提供健康的皮膚，并將這些自然糾正的皮膚細胞移植到受影響的區域，可以控制疾病的爆發。

他們評估了將使用逆轉表皮角化細胞(缺乏角蛋白突變的細胞)衍生的cea移植回患者體內的可行性。將CEAs移植到患者的剝落病灶上。移植后4周，2例患者整個治療區沒有魚鱗病復發，1例患者超過1 / 3(39.52%)的患區沒有復發。

雖然最初是成功的，但移植后24周，所有三名患者在移植部位都出現了一些魚鱗病復發。研究人員得出結論，該技術的最佳用途是在疾病嚴重時減輕癥狀，并治療影響生活質量的特定區域的局部EI癥狀。

這項研究標志著尋找有效治療EI和IWC的重要一步。通過利用身體的自然基因校正機制，研究人員已經證明了一種新的和有希望的治療方法。他們的研究為進一步的研究和臨床試驗打開了大門，以完善這種方法，并將其益處擴展到更多的患者身上，為那些受這些頑固性皮膚病影響的患者帶來了希望。

來源：British Journal of Dermatology